FDA批准扩大赛诺菲酶替代疗法Lumizyme适应症

赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）7月31日宣告，FDA已批准后不断扩大Lumizyme（α-糖苷酶，algucosidasealfa）适应症，用作所有年龄段或表型的庞贝氏症（Pompe）患者的化疗。此前，FDA于2010年5月仅有批准后Lumizyme用作8岁及以上晚发型庞贝氏症患者的化疗。

庞贝氏症（Pompe）是一种由溶酶体酸性α-苷酶（GAA）基因缺失或功能障碍造成的渐进性、致衰性且往往致命性的少见遗传性神经肌肉疾病，全球发病率估算为4万分之一，主要症状为心脏衰微和骨骼肌无力，渐渐发展为呼吸衰竭，最后因呼吸衰竭丧生。该病因基因突变造成机体无法分解充足的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），而GAA为长时间的肌肉功能所必须。心脏和肌肉细胞利用GAA将糖原转化成为能量，当GAA缺少，糖原不会在骨骼肌、平滑肌和心肌等组织细胞中蓄积，最后使心脏和肌肉中风。

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